O novo composto tem demonstrado em ensaios pré-clínicos ser até quatro vezes mais eficiente do que o único tratamento farmacológico disponível atualmente para amiloidose familiar transtirretina.

Pesquisas feitas pelo Instituto de Biotecnologia e Biomedicina da Universitat Autònoma de Barcelona (IBB-UAB), em colaboração com a companhia biofarmaceutica Som Biotech, localizada no Parque Cientifico de Barcelona (PCB), publicaram na revista Nature Communications os resultados do estudo de uma droga de reposicionamento descrito como uma medicina poderosa, SOM0226 (tolcapone), que poderia melhorar significativamente o tratamento farmacológico da transtirretina amiloidose familiar (ATTR).

• Reposicionamento:

O reposicionamento de drogas envolve usar moléculas que já foram aprovadas para uma indicação terapêutica específica – como é o caso do tolcapone no tratamento do Parkinson – e aplicá-las em uma doença diferente, acelerando o seu desenvolvimento e proporcionando o acesso para novos tipos de tratamentos através de um componente já conhecido.

ATTR é uma rara doença degenerativa que afeta principalmente o sistema nervoso e o tecido músculo cardíaco (miocárdio), e que normalmente é transmitida de pais para os filhos, ou seja, é uma doença hereditária. O diagnóstico origina-se quando o fígado e outras áreas do organismo produzem proteínas transtirretina (TTR), que acabam perdendo a sua estrutura funcional para o corpo humano. Isso faz com que sejam construídos agregadores tóxicos de fibras amiloides, o que, dependendo do tipo de mutação, são depositados pelos órgãos, tais como o cérebro, os rins, os nervos, os olhos ou do miocárdio, levando-os ao mau funcionamento e provocando várias formas dessa doença. Para evitar a progressão da doença, se faz necessário um transplante de fígado ou coração.

No estudo que foi recentemente publicado, os pesquisadores realizaram ensaios biofísicos – in vitro com culturas de células, com exemplo vivo em plasma humano e em modelos de ratos dessa doença – para demonstrar que o tolcapone é um potente inibidor da agressão das fibras de amiloide por TTR, estabilizando a estrutura da proteína e, portanto, abrandando a progressão da doença. Essa era então uma propriedade desconhecida do fármaco, ao qual é utilizado para tratar a doença de Parkinson. O composto torna-se até quatro vezes mais eficaz do que até então o único medicamento disponível para a variante de plyneuropathic de ATTR.

 

Os resultados da aplicação da descoberta

Os resultados foram positivos para todas as variantes da doença que foram estudados: Polineuropatia amiloide familiar e cardiomiopatia (que afeta os nervos periféricos e do miocárdio, respectivamente) e amilioidose sistêmica senil, de forma esporádica que aparece em uma porcentagem muito elevada de homens com mais de 60 anos de idade, que também afetam o miocárdio.

Segundo os pesquisadores, essa molécula tem o potencial para se tornar uma droga eficaz para prevenir os depósitos de proteínas que causam a doença e retardar o seu progresso, podendo estar no mercado em apenas cinco anos, como já foi testado em uma clínica de pessoas infectadas pela variante neuropática. Essa conclusão, conduzida pelo DR. Josep Gámex, do Instituto de Pesquisa do Hospital Universitário Vall d’Hebron (Institute of the Vall d’Hebron University Hospital), em colaboração com o SOM Biotech, foi um teste de prova para avaliar a eficácia e segurança do composto, que demonstrou capacidade para estabilizar até 100% de TTR do plasma em todos os doentes tratados a um grau elevado de segurança.

Essa estratégia também poderia reduzir os custos de tratamentos, que no caso do tolcapone, poderia até facilitar a sua administração em países como Brasil e Portugal, onde a variante polyneuropathic é altamente prevalente. A relação Brasil e Portugal pode ser diretamente relacionado ao fato das duas nações serem colônia e colonizador e, como foi ressaltado previamente, as bases da doença são hereditárias.

 

Fonte: www.eurekalert.org

 

Por: Marina Caxias | Texto Aprovado pelo Conselho Científico do Instituto Biomédico – IBAP

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